AI导读：

中国罕见病药物研发上市数量显著增加，但仍有巨大需求差距。国家出台多项政策，包括优先审批、医保纳入及丙类目录发布等，提高罕见病药品可及性。未来，丙类目录将与商业健康保险结合，为患者提供更多保障。

　　财联社2月28日讯（记者郑炳巽）伴随着中国罕见病治疗领域系列政策的推进，我国罕见病药物研发上市数量显著增加。在第18个国际罕见病日（2月28日）之际，北京病痛挑战公益基金会联合弗若斯特沙利文发布《2025中国罕见病行业趋势观察报告》，指出我国罕见病药物发展虽有进步，但与庞大需求仍有差距。

　　报告指出，我国已发布两批罕见病目录，收录207种罕见病。截至2024年底，我国已有188种罕见病药物上市，涉及101种罕见病，其中68种罕见病的126种药物纳入医保。然而，我国已知罕见病数量约有1400种，罕见病患者群体超2000万，药物发展仍显乏力。

　　为提高罕见病药品可及性，国家出台多项政策，包括优先审批、医保纳入及丙类目录发布等。2024年，我国批准罕见病用药约29个品种，13个优先审批上市的占全年44.8%。此外，47款罕见病药物处于上市申请阶段，涉及21种罕见病。

　　从全球来看，仅5%罕见病有有效治疗方法，且药物价格昂贵。为解决此问题，我国从国家到地方层面出台支持政策，包括零关税进口部分罕见病药物等。同时，构建多元化支付体系，提高罕见病药物可及性。

　　值得注意的是，2024年《政府工作报告》明确提出加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障。未来，丙类目录的发布将进一步提高罕见病药物的可及性，与商业健康保险结合，为患者提供更多保障。复旦大学公共卫生学院教授胡善联表示，丙类目录是创新药尤其是罕见病药的新通道，希望与商保联合，提高药物可及性。

　　上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威建议，丙类目录可按疗效支付，以减轻企业负担，促进真实世界研究。

（文章来源：科创板日报）