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CRISPR基因编辑技术取得重大突破，美国团队在六个月内开发出个性化定制体内治疗药物，成功应用于罕见遗传病患儿，标志着为单个病患量身定制基因编辑治疗成为现实。CRISPR技术已成为基因编辑主流，但其商业化路径仍在探索中。

　　《科创板日报》5月16日讯 CRISPR基因编辑技术取得重大突破，首次有团队在六个月内成功开发出“个性化定制”的CRISPR体内治疗药物，为治疗罕见病开辟了新途径。

　　美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队携手，将这一创新的基因编辑疗法应用于一名患有罕见遗传病（氨基甲酰磷酸合成酶1缺陷症）的9.5个月大婴儿身上。研究成果已在《新英格兰医学杂志》发表，并在美国基因与细胞治疗学会年会上报告。

　　科学家们迅速创建了包含患儿突变的小鼠模型与细胞系，通过体内外验证及猴子实验评估，最终成功生产出适用于人体的定制药物k-abe。这款药物由新一代碱基编辑器和引导RNA组成，封装在脂质纳米颗粒中递送至肝细胞。

　　治疗后，患儿的血氨浓度等指标向好回调，神经系统未进一步受损，展现出积极疗效。尽管医生谨慎对待“治愈”一词，但该突破标志着为单个病患量身定制基因编辑治疗成为现实。

　　诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授称赞这是医学史上的重要里程碑，预示着曾无法治愈的遗传病有望得到有效治疗。

　　值得注意的是，Jennifer Doudna是CRISPR疗法的开创者之一。该疗法由2020年诺奖得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna于2012年提出。

　　CRISPR技术已成为基因编辑主流，但其商业化路径仍在探索中。目前，全球多种CRISPR基因编辑疗法正处于活跃研发状态。

　　从产业链角度看，上游为基因合成公司（金斯瑞生物科技等），中游为CDMO公司（和元生物等），下游为基因编辑治疗公司。国内企业如邦耀生物、瑞风生物、博雅辑因等进展迅速。

　　邦耀生物的BRL-101即将进入II期临床阶段，用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。瑞风生物的RM-001正在I期临床研究中，旨在根治β-地贫。博雅辑因的ET-01也处于I期临床研究阶段。

　　CRISPR技术在疾病治疗等方面前景广阔，但用药过程复杂且昂贵，定价常达“百万美元”级别。因此，在研项目适应症以罕见病为主，支付端与保险的对接成为商业化关键。

（文章来源：科创板日报）