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美国食品药品管理局暂停Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验，致其股价暴跌逾60%。Rocket正调查死亡原因，重点聚焦免疫抑制剂。分析师指出基因疗法安全事件难以预测。

在一名患者死于严重并发症后，美国食品药品管理局（FDA）紧急叫停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。周二，Rocket Pharma股价因此暴跌逾60%，市场震动。

据Rocket Pharma周二公告，这位不幸的患者在5月初接受治疗后出现毛细血管渗漏综合征相关并发症，导致死亡。FDA在患者死亡前已暂停相关试验。毛细血管渗漏综合征会引发体液外渗，造成肿胀和低血压，情况危急。

Rocket公司正测试基因治疗药物RP-A501，针对罕见遗传病Danon病，该病会导致心肌损伤和肌肉无力。

Rocket正深入调查死亡原因，重点聚焦新加入的免疫抑制剂。该药物旨在提升患者安全性，但两名服用者均出现毛细血管渗漏综合征。

Rocket首席执行官Gaurav Shah表示，正评估新药机制是否以意外方式影响免疫反应，虽术后患者一度稳定，但急性感染加速其死亡。

分析师Andrew Tsai指出，此事凸显基因疗法安全事件难以预测，广泛投资面临挑战。此前，SarePTA Therapeutics的基因疗法也致一名青少年死亡。

Shah表示对RP-A501研究有信心，但Rocket未透露后续试验时间表，正与FDA等利益相关者积极沟通，争取尽快恢复试验。

William Blair分析师称，Rocket公告致股价暴跌，投资者担忧项目安全性。但相信公司修改安全计划后，项目有望继续。

（文章来源：财联社）