《科创板日报》3月5日讯（记者徐红）基因治疗被誉为医疗界的天花板，因其通常具有“一次性治愈”的神奇疗效，吸引了众多制药企业及资本涌入。然而，近期多则“利空”消息让这一新兴疗法的未来变得不明朗。

　　近日，辉瑞公司宣布停止B型血友病基因疗法Beqvez的研发和商业化。该疗法在2024年4月26日刚获得FDA批准，上市不足一年便黯然退市，出乎业界预料。

　　此前一天，基因疗法明星企业蓝鸟生物（Bluebird Bio）也以2900万美元的价格出售给凯雷集团和SK资本，即便对赌成功，最高收益也仅1亿美元。而其市值巅峰时曾逼近300亿美元。

　　这两起事件再次引发业界对于天价基因疗法商业化路径的思考和讨论。

　　▌AAV基因疗法备受瞩目

　　基因疗法分为广义与狭义，广义包括细胞和基因治疗（CGT）。辉瑞的Beqvez是基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，蓝鸟生物则有三款获批的基因疗法产品，涵盖慢病毒载体（LVV）和CAR-T细胞疗法。

　　狭义基因疗法特指基因递送治疗，常用载体包括腺病毒（AdV）、腺相关病毒（AAV）、逆转录病毒（RV）和慢病毒（LV）。近年来，AAV载体基因治疗凭借其技术优势成为热门研究方向，全球已有8款获批上市产品。

　　国内AAV基因治疗起步较晚，但自2021年起迎来爆发，迄今已有近50款AAV基因药物IND申报获批，至少7款进入III期临床。

　　科创板上市公司特宝生物（688278.SH）全资子公司伯赛基因拟收购Skyline Therapeutics Limited（九天生物）及其下属公司资产，交易涉及1500万美元及最高4300万美元的里程碑款。九天生物重点布局AAV基因疗法，覆盖眼科、神经、心血管等领域。

　　辉瑞在AAV基因治疗领域较早展开探索，与Spark Therapeutics合作开发Beqvez，并收购Bamboo Therapeutics开发DMD基因疗法。然而，受限于技术安全性、市场接受度及竞争压力，辉瑞未能如愿成为基因治疗领导者。

　　针对Beqvez退市，辉瑞表示患者和医生对血友病基因疗法兴趣有限，自获批以来尚无患者接受商业化治疗。

　　罗氏也因项目进展不及预期，对旗下基因治疗管线进行战略收缩。

　　▌商业化瓶颈何在？

　　辉瑞、罗氏等巨头受挫，引发对AAV基因疗法前景的疑虑。但资深研发人士秦飞认为，问题主要出在商业化层面，非技术问题。已上市的AAV基因疗法商业化表现分化，如Elevidys定价高达320万美元，仍备受市场追捧。

　　泰康资产投资总监段铮指出，基因疗法生产过程复杂，病毒载体生产效率低、质量控制严苛，导致生产成本昂贵。高昂成本限制了基因疗法的目标人群。

　　血友病基因疗法面临商业化瓶颈，因患者有其他治疗选择。秦飞强调，药物需展现压倒性竞争力才能获得患者、医生和保险公司认可。

　　国内企业主要布局血友病和眼科疾病两大方向。段铮分析，血友病患者数量多，技术成熟，且在国内血友病药物多纳入医保，因此成为企业主战场。

　　未来国内AAV基因治疗领域谁能胜出，尚待观察。

（文章来源：科创板日报）

关键词：基因治疗，AAV基因疗法，商业化路径，科创板日报